研发 | 年度最烧钱本土药企！一文起底百济神州2018年研发投入去向
2月底，百济神州发布了港股上市后的第一个年度业绩报告。报告显示，2018年百济神州年度收入1.98亿美元，研发投入为6.79亿美元。作为一家专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法研发的生物科技公司，百济神州凭借6.79亿美元的研发投入成为国内最烧钱的本土制药企业。
2017年，百济神州全面接手了新基在中国的运营团队，获得新基在中国3款抗肿瘤产品注射用白蛋白紫杉醇、来那度胺及注射用阿扎胞苷的独家授权。2018年，这3款代理产品的销售贡献了百济神州年度收入的主要来源。
目前，这3款代理产品的销售业绩正在稳步上升，其中瑞复美、维达莎此前已经进入国家医保目录，2019年第一季度，公司实现销售产品收入为5742万美元，较上年同期增长147%。
除了代理产品之外，百济神州的在研管线储备中有3款临床后期在研药物以及7款早期临床研究药物。
2018年，百济神州研发总投入高达6.79亿美元，最为年度最烧钱的国内本土制药企业，研发总投入流向了临床阶段项目的外部成本、内部研发开支、进行中研发开支及非临床阶段项目的外部成本这4项研发开支，涉及到了持续开展和新启动的后期关键性临床研究、后期候选药物的注册登记和商业发布准备、商业化前生产和供应，以及临床阶段专案的拓展。
其中，临床阶段项目的外部成本及内部研发开支合计占比78.7%，这两项开支的背后是百济神州在研药物的临床试验数量增多、员工薪酬、股权激励费用的增加。
具体要在研品种，2018年百济神州在港股上市募资所得款项净额约68.28亿元，其中，32.5%用于在研小分子BTK抑制剂Zanubrutinib，32.5%用于在研针PD-1单克隆抗体替雷利珠，10%用于针对PARP1和PARP2靶点的在研小分子抑制剂Pamiparib，还有15%用于透过内部研究及外部授权及业务发展合作，为公司在癌症及其他潜在治疗领域的产品组合持续扩充提供资金。
从2019年第一季度的研发投入开支来看，百济神州继续保持了研发投入高速增长的势头，第一季度研发费用支出为17835万美元，与去年同期相比同比增长率为162.60%。
作为国内Biotech公司的典型代表，百济神州依靠大量融资来支撑高额的研发投入，在研产品管线的研发结果决定了公司未来的命运，研发投入的增长仍将持续烧钱模式。
在国内的抗肿瘤药物临床试验中，2018年百济神州在国内开展了16项相关临床试验，仅次于恒瑞医药；在海外临床试验项目开展方面，据统计，与国内的本土制药企业相比，2017-2018年度百济神州的临床试验数目增长最多，试验项目地区涉及到北美、澳洲、欧洲及日本，过去两年的海外临床试验项目数量分别为23项、26项。
目前，我国的临床试验成本相比于北美、欧洲等地区较低，北美、欧洲等地区海外临床试验的开展将会显著提升企业的研发开支。旗下4款在研药物Zanubrutinib、Tislelizumab、Pamiparib及Sitravatinib临床试验增加的费用合计超过了1.6亿美元，消耗了临床阶段项目外部成本的55%。
除了临床试验项目增长的直接投入之外，研发人员的数量也快速增长，包括了药学研究人员和临床医学人员。尤其是，2018年百济神州临床医学人员数量的增长超过了100%。
截至目前，百济神州旗下PD-1替雷利珠单抗已完成了用于复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤治疗的首次上市申请及尿路上皮癌（UC）的补充新药申请，赞布替尼已完成了用于R/R套细胞淋巴瘤（MCL）治疗的首个新药上市申请及用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者潜在疗法的新药上市申请（NDA）。
按照目前的审评审批进度，百济神州旗下两款在研药物替雷利珠单抗及泽布替尼胶囊均有望在2019年内获批上市。乐观预计，这两款产品的上市将为百济神州带来自有产品的可观收益，改变现有的财务结构，对百济神州而言具有特殊的意义。
在刚刚结束的2019年ASCO年会中，替雷利珠单抗及赞布替尼均有亮相。
除了对国内市场的布局之外，百济神州积极推动上述两款自有产品的国际化。
对于尚未获批上市的替雷利珠单抗，百济神州率先对这一产品的耐药及国际多中心临床进行了布局。目前，替雷利珠单抗的国际多中心临床试验涉及到非小细胞肺癌、肝癌一线、食管癌一线/二线、胃癌一线、肝癌二线/三线等治疗领域，在国际化临床上进度领先。同时，公司率先对耐药方案进行布局，开展与Sitravatinib联合治疗肝癌、胃癌的临床试验。
百济神州在全球范围内广泛进行了泽布替尼的注册性临床研究，包括在西班牙、希腊和澳大利亚开展的用于治疗Waldenstr?m巨球蛋白血症的Ⅲ期临床研究；针对先前未经治疗的 CLL/SLL患者对比苯达莫司汀/利妥昔单抗的全球Ⅲ期临床研究，以及与奥比妥珠单抗联合治疗R/R滤泡性淋巴瘤的关键Ⅱ期随机临床研究；在美国、澳大利亚、新西兰和南韩进行治疗B细胞淋巴癌的临床Ⅰ期研究等。
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来源：CPhI制药在线
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